Malattie rare, De Stefano (UniCatt): “Piastrinopenia aumenta del 40% rischio mortalità”

(Adnkronos) – “La piastrinopenia immune è una malattia rara che, nella narrazione corrente, viene attribuita ai giovani di sesso femminile. In realtà è trasversale: anche le persone anziane possono avere una piastrinopenia immune, oltre naturalmente ai giovani e ai bambini. È una patologia non banalissima, in quanto aumenta all’incirca del 40% il rischio di mortalità: circa la metà di questo incremento è legata a emorragie dovute alla bassa conta piastrinica”. Lo ha detto Valerio De Stefano, professore di Ematologia all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, in occasione della terza giornata del Congresso nazionale della Società italiana per lo studio dell’emostasi e della trombosi (Siset), in corso a Roma. 

“La situazione sta cambiando in maniera vertiginosa perché abbiamo a disposizione varie classi di farmaci che possono incrementare il numero di piastrine – prosegue De Stefano – Con la splenectomia, cioè la rimozione della milza, organo dove avviene la distruzione del complesso antigene-anticorpo, abbiamo fino al 60% di pazienti liberi dalla malattia nei successivi 10 anni. Ma fortunatamente, negli ultimi 10-15 anni abbiamo a disposizione tutta una classe di farmaci che ci permette di superare questo approccio così invasivo. Possiamo avere terapie ‘one shot’, con somministrazioni di anticorpi monoclonali e quindi una manipolazione immunitaria che porta a un riequilibrio del sistema immunitario, oppure farmaci che mantengono la conta piastrinica in maniera cronica e stabile, con un modesto effetto di tipo immunitario”. 

De Stefano richiama infine l’attenzione sulle difficoltà della ricerca indipendente. “Oggi – conclude – abbiamo vincoli bloccanti da parte dei regolamenti sulla privacy e dei comitati etici che stanno uccidendo la possibilità di fare ricerca indipendente. Attualmente l’unica ricerca importante su larga scala che può essere fatta è quella finanziata dall’industria. Questo va anche bene ma dobbiamo renderci conto che, per tutelare i pazienti, è necessario fare uno sforzo in più”. 

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